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美专家发现NOTCH1基因突变引起白血病

美国哈佛大学医学院的研究人员在最新一期的《科学》杂志发表研究报告说,他们发现基因突变会引起儿童患上白血病,并称针对阿尔茨海默症的药物可治疗这一疾病。

研究人员发现一种叫做NOTCH1的基因如果发生突变,它会变得过度活跃。大约60%的T细胞急性淋巴白血病肿瘤中都会发现这种突变基因。在这种疾病中T细胞作为免疫细胞会不受控制地过度生长,原因在于本来有助于控制T细胞生长的NOTCH1基因发生了突变。

研究人员据此认为治疗这种疾病的好办法是阻断NOTCH1突变基因的工作,而治疗阿尔茨海默症的药物——γ分解酶可胜任这一使命。

研究人员已从T细胞急性淋巴白血病人身上提取了细胞,并用γ分解酶抑制剂阻断了细胞的NOTCH1突变基因。下一步,研究人员计划在T细胞急性淋巴白血病人中进行一个小型的γ分解酶抑制剂I期和II期的临床安全试验。

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