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庞贝氏症酵素替代疗法可望后年上市

庞贝氏症酵素替代疗法发明者台湾地区“中研院”陈桓崇最近透露,该疗法已进行全球第三期临床试验,证明疗效良好,可望在2006年初正式上市。

庞贝氏症是一种糖类代谢疾病,患者因肝糖不能转化葡萄糖,无法产生能量,导致四肢无力,并有呼吸困难和心脏衰竭的症状。据介绍,庞贝氏症患者一岁以前夭折的比例高达90%,两岁以前夭折的比例为100%。台湾每年有10~20个新生儿患此症。

陈桓崇用10年时间研发的酵素替代疗法已在美国、欧洲和亚洲对50多名患者进行第三期临床试验。美国最早用这一方法治疗的小孩现在已经4岁多,外表与一般小孩没有两样。

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